La Dott.ssa Alessandra Rufini ha ricevuto il Dottorato in Immunologia all’Università di Roma “La Sapienza” nel 2001. Durante il dottorato i suoi studi sono stati focalizzati sul cross-talk tra caspasi e tirosin chinasi nel controllo dell’apoptosi. Ha svolto un periodo di training alla Brown University (Providence, RI, USA), e come vincitrice di una borsa di studio EMBO (European Molecular Biology Organisation) ha trascorso parte del suo dottorato presso l’EMBL (European Molecular Biology Laboratory, Heidelberg). Come vincitrice di una borsa di studio AIRC ha poi continuato i suoi studi presso l’Università di Roma “Tor Vergata”. Attualmente svolge la sua ricerca presso il Laboratorio di Trasduzione del Segnale, Unità di Malattie Rare, Dipartimento di Biomedicina e Prevenzione, dell’Università di Roma “Tor Vergata”. Attualmente, il suo lavoro mira all’identificazione di nuovi target molecolari e potenziali terapie per l’Atassia di Friedreich, una malattia rara per la quale non esiste cura, attraverso strategie di drug discovery e drug repurposing.  I programmi di drug discovery nascono da ipotesi originali e dalla scoperta del coinvolgimento del pathway ubiquitina-proteasoma nella degradazione della frataxina, la proteina difettiva nell’Atassia di Friedreich, e hanno portato all’identificazione della E3 ligasi responsabile della degradazione della frataxina come nuovo target terapeutico per l’Atassia di Friedreich. I programmi di durg repurposing, attraverso lo screening di farmaci già approvati, hanno portato all’identificazione del farmaco anti-retrovirale etravirina come promettente candidato per la cura dell’Atassia di Friedreich. Un trial clinico di fase II per testare la sicurezza e l’efficacia di etravirina su pazienti affetti da Friedreich ataxia e’ stato recentemente concluso. Entrambi i programmi di ricerca hanno portato alla creazione di brevetti e pubblicazioni, dei quali la Dott.ssa Rufini è inventore e autore. Nel 2015 ha partecipato alla creazione di Fratagene Therapeutics srl (www.fratagene.com), una spin-off company, situata all’interno dell’Università di Roma “Tor Vergata”, con lo scopo di attrarre investimenti per sviluppare una terapia per l’Atassia di Friedreich. Ha ricoperto il ruolo di Direttore Scientifico della company fino al 2022. Dal 2019 è professore a contratto di Immunology e Immunopathology nel corso di laurea in Medicina e Chirurgia e di General Pathology nel corso di laurea in Odontoiatria presso la Saint Camillus International University of Health and Medical Sciences.